La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó el erdafitinib, un tratamiento oral para personas adultas con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico, el tipo más común de cáncer de vejiga. La terapia está indicada para pacientes con determinadas alteraciones genéticas que no habían respondido a tratamientos previos.

El fármaco pertenece a la llamada medicina de precisión, que considera las características individuales de cada paciente. «El Erdafitinib es una molécula de la llamada medicina de precisión, lo que trae aparejados múltiples beneficios por tratarse de un tipo de tratamiento que reconoce que cada paciente es único y que las diferencias individuales en sus genes, entorno y estilos de vida deben tenerse en cuenta en los tratamientos que reciben», explicó Fernando Galanternik, investigador clínico y médico oncólogo del CEMIC.

Quiénes pueden recibir erdafitinib

La indicación alcanza a pacientes con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico que presentan alteraciones en los receptores del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR). También deben haber experimentado una progresión de la enfermedad durante o después de al menos una línea de quimioterapia, o hasta 12 meses después de recibir quimioterapia neoadyuvante o adyuvante.

Galanternik, responsable de la unidad de tumores genitourinarios, señaló que la terapia «marca un nuevo paradigma para el tratamiento del cáncer urotelial metastásico». Además, afirmó: «En un escenario anterior a su aprobación, los pacientes con cáncer de vejiga avanzado se encontraban en una situación de mucho riesgo. Por lo cual, disponer de una herramienta más -como lo es la medicina de precisión- en la lucha contra la enfermedad, más allá de la quimioterapia y la inmunoterapia, resulta muy esperanzador».

Resultados del tratamiento para el cáncer urotelial

Las alternativas disponibles como segunda línea tienen resultados limitados para muchos pacientes. Según detalló Galanternik, los tratamientos posteriores a la primera línea registran una tasa de respuesta promedio del 20% y una supervivencia global de entre seis y nueve meses.

En cambio, el erdafitinib mostró una tasa de respuesta del 40,2%: en alrededor de 40 de cada 100 casos se observó una disminución del tumor. La supervivencia global reportada fue de 13,8 meses. El especialista sostuvo que el medicamento «ha demostrado que tiene la capacidad de lograr una tasa de respuesta rápida y duradera».

La aprobación se apoyó en los resultados de un ensayo clínico de fase dos que incluyó a 99 pacientes con carcinoma urotelial avanzado, progresión durante o después de al menos una quimioterapia previa y una mutación de FGFR para la que está indicado el fármaco.

Cáncer de vejiga: síntomas y cifras

El cáncer de vejiga representa más del 90% de los tumores uroteliales y es el décimo tipo de cáncer más frecuente en el mundo, con unos 550.000 casos nuevos por año. Ocupa el sexto lugar entre los cánceres más frecuentes en hombres y el puesto 17 en mujeres.

En Argentina se registraron 3.785 casos nuevos en ambos sexos durante 2020, de los cuales 2.955 correspondieron a hombres. La enfermedad es más prevalente en varones y puede avanzar sin síntomas en sus primeras etapas, lo que dificulta su detección temprana. Entre los signos más comunes figuran la sangre en la orina, presente en el 90% de los casos, el dolor al orinar y el dolor pélvico.

De acuerdo con la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), la esperanza de vida a cinco años para pacientes con cáncer de vejiga localmente avanzado es del 35%. Cuando la enfermedad llega a la etapa metastásica, es decir, se propaga a otros órganos, la cifra desciende al 5%. Cerca de uno de cada cinco pacientes con metástasis presenta un cambio en FGFR.

Cómo actúa el erdafitinib y dónde está disponible

El erdafitinib es un inhibidor de tirosina-quinasa que, según datos in vitro, se une e inhibe la actividad enzimática de FGFR. Estas enzimas están presentes tanto en células tumorales del cáncer de vejiga como en células sanas y participan en funciones vinculadas con la actividad y proliferación celular. La acción del medicamento busca evitar que las células cancerosas se multipliquen.

El tratamiento fue desarrollado por Janssen, compañías farmacéuticas de Johnson & Johnson, y ya está disponible para su comercialización en Argentina. Su cobertura depende de cada efector de salud. Con esta aprobación, el país se convirtió en el tercero en autorizar y comercializar el medicamento, un avance esperado por pacientes y por la comunidad científica, según expresó Galanternik.